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来自 医学科学 2020-03-17 06:50 的文章
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囊性纤维化在研新药开发未被忽视||

新技术可定量检测CFTR功能 《自然医学》报道了一种分析测试手段可以定量CFTR的作用CFTR是一种分子受体,其功能发生异常时会导致囊肿性纤维化。这种快速、耐用的测试手段采用从囊肿性纤维化病患身体获得的类器官来帮助诊断、评估药物反应以及优化个体治疗方案。目前几乎没有什么手段能否筛查针对CFTR的功能修复药物的药效和囊肿性纤维化病患的药物反应。甚至就算是那些相同病因的病患,其治疗方案也是各不相同,这对病人和医生都是一个挑战。Jeffrey Beekman等人采用了一种新技术,利用肠道干细胞类器官让体内CFTR基因存在多种变异的囊肿性纤维化患者身上生长出组织。利用增加CFTR功能的药物来配合类器官的治疗方案,使类器官增长重新获得诱导,并可定量评估个体患者受体功能的恢复情况。研究人员坚称,这种快速的体外检测能很容易地从具有各种不同临床表现的囊肿性纤维化病人身上获得大量细胞数据,并对预测患相同CFTR变异的病人的不同药物反应有所帮助。更多阅读《自然医学》发表论文摘要

js金沙国际,摘要: 囊性纤维化是因编码的囊性纤维化跨膜传导调节蛋白基因突变引起的,CFTR 是阴离子通道,可以帮助多种器官维持流体和电解质平衡。囊性纤维化患者的流体和电解质平衡被破坏,从而导致高黏黏液积累。获批产品美国 FDA 批准的囊性纤维化药物包括 dornaseα基因突变引起的,CFTR 是阴离子通道,可以帮助多种器官维持流体和电解质平衡。囊性纤维化患者的流体和电解质平衡被破坏,从而导致高黏黏液积累。在肺中,气道阻塞造成炎症和慢性感染的循环,特别是细菌铜绿假单胞菌感染。在胰腺中,高黏黏液妨碍消化酶的运行。

获批产品

美国 FDA 批准的囊性纤维化药物包括 dornaseα,属于重组人 DNA 酶,是有效的雾化黏液溶解剂。但是,仅 10% 个体患者对该治疗药物有反应,并且没有可靠的标记物能预测 dornaseα治疗后的效应。

Ivacaftor)是经 FDA 于 2012 年批准,用于治疗 G551D CFTR 突变患者,占囊性纤维化人群的 4%~5%。Ivacaftor 是治疗囊性纤维化根本原因的第一个药物的疾病;然而,每年超过 30 万美元高昂价格让许多患者望而却步。

最近,甘露醇吸入干粉,作为有助于水化囊性纤维化分泌物的渗透剂,在一些国家获得批准上市,可以作为良好的护理标准。

目前正在开发有前途的囊性纤维化产品具有不同的作用机制。如 PTC 治疗公司处于晚期研究阶段的小分子 ataluren,可选择性诱导核糖体通读,而不影响正常的终止密码子。目前正在欧洲和美国进行Ⅲ期临床试验。在 2014 年 5 月,ataluren 获得了欧洲药品管理局人用医药产品委员积极的意见。

在研药物

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