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来自 医学科学 2020-03-17 06:49 的文章
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软骨发育不全症新药!BioMarin公司C型利钠肽类似物vosoritide III期临床获得成功!

js金沙国际,新方法或能治疗常见侏儒症 软骨发育不全症是基因突变所导致的一种最常见侏儒症。法国研究人员在动物实验中发现,如果注射一种诱饵蛋白,让致病基因失去作用,或能治疗软骨发育不全症。法国卫生和医学研究所的研究人员近日在美国《科学转化医学》杂志上报告说,软骨发育不全症患者体内的FGFR3基因发生突变后,会导致FGFR3蛋白过度活跃,从而抑制骨骼的正常发育。为此,他们采取一种欺骗策略,让过度活跃的FGFR3蛋白冷静下来。具体方法是,给软骨发育不全的新生实验鼠多次注射一种叫做sFGFR3的蛋白,这种蛋白可以像诱饵一样吸引FGFR3基因的全部火力,正常的FGFR3蛋白因此不再受到影响,从而让骨骼发育恢复正常。在他们的实验中,老鼠接受治疗后出现脊椎异常问题的比例从80%降至6%。研究人员还发现,诱饵蛋白疗法还会抑制软骨发育不全实验鼠的瘫痪、呼吸困难等并发症,从而有效降低其死亡率。此外,将这些实验鼠解剖后进行器官、血液等检测,没有发现明显副作用。尽管还要进行更多研究以确定人类患者利用sFGFR3蛋白治疗的安全性与有效性,但研究人员认为,软骨发育不全症患儿在出生第一年内接受这种治疗,骨骼生长很有可能恢复正常化。更多阅读《科学转化医学》发表论文摘要

BioMarin是一家全球性的生物技术公司,致力于为患有严重和危及生命的罕见和超罕见基因疾病的患者开发和商业化创新疗法,其产品组合包括7种商业化产品和多种临床和临床前候选产品。近日,该公司公布了vosoritide治疗软骨发育不全症儿童患者全球性III期研究的最终阳性结果。

vosoritide是一种研究性的、每日注射一次的C型利钠肽类似物,软骨发育不全症是最常见的不成比例的身材矮小。该研究是一项随机、双盲、安慰剂对照III期研究,共入组了121例年龄在5-14岁、生长板依然开放的软骨发育不全症儿童患者,评估了vosoritide与安慰剂的疗效和安全性。这些患者在进入III期研究之前,至少完成了6个月的基线研究,以确定其各自的基线生长速度。在III期研究中,患者随机分配,接受为期52周的vosoritide或安慰剂治疗。主要终点是,与安慰剂相比,vosoritide治疗的儿童在为期一年治疗期间生长速度相对基线的变化。

结果显示,研究达到了主要终点:治疗一年后,经安慰剂校正,vosoritide治疗的生长速度相对基线的变化为1.6厘米/年。该结果与所研究的广大患者群体中的结果一致。研究中,vosoritide的一般耐受性良好,无临床上显著的血压下降。

今年11月中旬,BioMarin公司在年度研发日公布了一项正在进行的、开放标签、剂量发现II期研究的结果,数据显示,与一个新的自然史软骨发育不全症数据集中年龄和性别相匹配的儿童相比,接受15μg/kg/天剂量vosoritide治疗的队列三患者,在54个月的时间里累积平均身高增加了9.0厘米,数据具有统计学显著差异。在过去的12个月里增加了2.2厘米,数据进一步说明了vosoritide持续治疗对身高的有益影响。

根据这些结果,BioMarin公司计划在2020年上半年与监管机构会面,讨论提交上市申请的计划。

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